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Título : Terapia gênica no tratamento de doenças.
Autor : Paixão, Lucas Evangelista da
metadata.dc.contributor.advisor: Silva, Glenda Nicioli da
metadata.dc.contributor.referee: Almeida, Tamires Cunha
Teixeira, Luiz Fernando de Medeiros
Silva, Glenda Nicioli da
Palabras clave : Enzimas
Terapia gênica
Fecha de publicación : 2019
Citación : PAIXÃO, Lucas Evangelista da. Terapia gênica no tratamento de doenças. 2019. 51 f. Monografia (Graduação em Farmácia) - Escola de Farmácia, Universidade Federal de Ouro Preto, Ouro Preto, 2019.
Resumen : Terapia gênica é o tratamento baseado na transferência de cópias do material genético sadio ao organismo desejado, propondo a correção do fenótipo de distúrbios causados por anormalidades genéticas. Desde a descoberta do DNA humano e suas respectivas características, pesquisadores vem tentando editá-lo a fim de conseguir modificações especificas em determinadas regiões para expressar um fenótipo desejado. Com o rápido avanço tecnológico, com as várias descobertas sobre o material genético humano e com a elucidação crescente da função dos genes, várias metodologias capazes de corrigir o genoma humano foram desenvolvidas. A utilização de genes exógenos para suprir uma demanda de produção do organismo e melhorar o prognóstico de doenças através da entrega do transgene por vetores plasmidiais e virais a células hospedeiras foram exploradas. Atualmente, a capacidade de reparo celular é uma das características que está sendo extensamente estudada para a criação de metodologias capazes de editar o genoma humano. A descoberta de nucleases capazes de gerar uma lesão sítio-específica no DNA possibilitou a criação de metodologias capazes de editar o genoma humano, o que pode dar uma nova esperança de tratamento a doenças. As metodologias atuais e tradicionais capazes de alterar e/ou suplementar o genoma humano são discutidas neste trabalho, correlacionando suas respectivas aplicações a doenças até o presente momento sem cura.
metadata.dc.description.abstracten: Gene therapy is the treatment based on the transfer of copies of the healthy genetic material to the desired organism, proposing the correction of the phenotype of disorders caused by genetic abnormalities. Since the discovery of human DNA and their respective characteristics, researchers has been trying to edit it in order to achieve specific modifications to specific regions to express a desired phenotype. With the rapid technological advancement, with the various discoveries about the human genetic material and with the elucidation of the function of the genes, several methodologies able to correct the human genome were developed. The use of exogenous genes to meet a production demand of the organism and to improve the prognosis of diseases by delivery of the transgene by plasmid and viral vectors to host cells was explored. Currently, cellular repair capacity is one of the characteristics that is being extensively studied for the creation of methodologies capable of editing the human genome. The discovery of nucleases capable of generating site-specific DNA damage has led to the creation of methodologies capable of editing the human genome, which may give a new hope of treatment to so-called "incurable" diseases. Current and traditional methodologies capable of altering or supplementing the human genome are discussed in this paper, correlating their respective applications to diseases to date without cure.
URI : http://www.monografias.ufop.br/handle/35400000/1836
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