Terapia gênica no tratamento de doenças.

Abstract

Terapia gênica é o tratamento baseado na transferência de cópias do material genético sadio ao organismo desejado, propondo a correção do fenótipo de distúrbios causados por anormalidades genéticas. Desde a descoberta do DNA humano e suas respectivas características, pesquisadores vem tentando editá-lo a fim de conseguir modificações especificas em determinadas regiões para expressar um fenótipo desejado. Com o rápido avanço tecnológico, com as várias descobertas sobre o material genético humano e com a elucidação crescente da função dos genes, várias metodologias capazes de corrigir o genoma humano foram desenvolvidas. A utilização de genes exógenos para suprir uma demanda de produção do organismo e melhorar o prognóstico de doenças através da entrega do transgene por vetores plasmidiais e virais a células hospedeiras foram exploradas. Atualmente, a capacidade de reparo celular é uma das características que está sendo extensamente estudada para a criação de metodologias capazes de editar o genoma humano. A descoberta de nucleases capazes de gerar uma lesão sítio-específica no DNA possibilitou a criação de metodologias capazes de editar o genoma humano, o que pode dar uma nova esperança de tratamento a doenças. As metodologias atuais e tradicionais capazes de alterar e/ou suplementar o genoma humano são discutidas neste trabalho, correlacionando suas respectivas aplicações a doenças até o presente momento sem cura.